ד"ר אבנר רשף, מנהל היחידה לאלרגולוגיה ואימונולוגיה תורשתית בביה"ח שיבא, התארח בתכנית "בריאות 10" בהנחייתו של פרופ' רפי קרסו בערוץ 10 בשיחה על מחלת האנגיואדמה התורשתית.

אנגיואדמה תורשתית היא מחלה גנטית-משפחתית נדירה הנגרמת עקב חסר באנזים חיוני בשם Complement-1 esterase inhibitor (לעיתים נקרא גם C1 inhibitor). כשרמת האנזים בדם נמוכה עלולה להופיע דליפה של נוזלים אל מחוץ לכלי הדם וכתוצאה מכך ליצור בצקות המופיעות באופן פתאומי באזורים שונים בגוף, כדוגמת הגפיים, אברי המין ואברים פנימיים כדופן המעי. הבצקות גורמות לכאבים קשים ולהגבלות בביצוע פעולות יומיומיות. כשנוצרות בצקות בחלל הפה, בלוע, בלשון ובמיתרי הקול המצב מסכן חיים, שכן הבצקות עלולות לחסום את קנה הנשימה ולגרום לחנק.  הבצקת מתפתחת תוך מספר שעות וללא טיפול יכולה להימשך גם שבוע. פעמים רבות היא מתפתחת ללא סיבה ברורה, אבל חבלות, מתח נפשי, טיפולי שיניים, שינויים הורמונליים (וסת, הריון…) עלולים לגרום להתקפים.

אנגיואדמה תורשתית אינה ניתנת לריפוי, אולם קיימים בשוק טיפולים להקלה ולעתים אף למניעה של ההתקפים.

תדירות ההתקפים שונה מחולה לחולה. בשליש מהמקרים ההתקפים נדירים. שליש מהחולים חווים התקפים בין 6-12 פעמים בשנה ואילו השליש האחרון של חולי אנגיואדמה תורשתית סובלים ממספר התקפים בחודש.

אבחון אנגיואדמה תורשתית מתבצע על ידי בדיקת דם לכמות ולתפקוד האנזים C-1.

מדיסון פארמה משווקת בישראל את פירזיר, לטיפול בהתקפי אנגיואדמה תורשתית

הולכים על יוגה: סדנה ייחודית ליוגה טיפולית נפתחה למטופלי טרשת נפוצה במרכז הרפואי שיבא. הסדנה מועברת ללא תשלום לחולי טרשת המטופלים במחלקה  על-ידי מדריכים מוסמכים להדרכת יוגה טיפולית. המחלקה לטרשת נפוצה בתל השומר פיתחה, לראשונה בארץ, סדנת יוגה יחידה במינה המותאמת באופן ספציפי לסובלים מהמחלה

הסדנה שהחלה באמצע מאי בבית החולים כוללת 6 מפגשים, שבכל אחד מהם נלמדים ומתורגלים עקרונות היוגה: תרגילי נשימה, תנוחות ותרגילי גמישות וחיזוק, תרגילי שיווי משקל, וטכניקות של הרפיה וריפוי עצמי. מטרת הסדנה היא להעניק למשתתפיה כלים שבעזרתם יוכלו ליישם בעצמם את תרגילי היוגה לחיזוק ושיפור תפקודי.

את הסדנא יזמה מנהלת המרכז לטרשת נפוצה בבית החולים, פרופ' ענת אחירון, כדי להציע לחולים דרך נוספת אלטרנטיבית לשפר את איכות חייהם לצד המשך קבלת טיפול קונבנציונאלי במחלקה.

פרופ' ענת אחירון: "כמתאמנת יוגה בעצמי, המודעת ליתרונות הרבים שיש לתרגול היוגה בחיי היומיום, חשבתי שיהיה נכון להביא את השיטה גם למסגרת הטיפולית בבית החולים, ולאפשר לחולי טרשת נפוצה להכיר ולתרגל את השיטה" . המטופלים עברו לפני תחילת הסדנה הערכה תפקודית בכדי לוודא את יכולתם לבצע את התרגולים. כמו כן, בוצעה בדיקה של נפחי נשימה ומדדי שיווי משקל כדי שניתן יהיה לבדוק אם חל שיפור במצבם לאחר תרגול היוגה.

את הסדנה מעבירים שני מורים מנוסים ליוגה ובעלי המרכז ליוגה טיפולית בתל אביב, יפעת גולדמן ורועי אראלי. לשניים ניסיון בהוראה ותרגול עם אנשים הסובלים ממגוון של מגבלות וסימפטומים. יפעת גולדמן: "תרגול יוגה עשוי לסייע לחולי טרשת נפוצה בהפחתת מתח שהינו גורם עיקרי בהתפתחות המחלה. התרגול עוזר לשיפור מצב הרוח, מה שמעודד ריפוי עצמי והקלה בסימפטומים, שיפור מודעות לגוף, לנשימה נכונה, לשיווי משקל  וקואורדינציה. המודעות להרפיה משחררת מתח שרירי וספסטיות. בין השאר משפרת היוגה דימוי עצמי ובטחון עצמי."

היוגה היא שיטת רפוי טבעית, המטפלת ברמות פיזיות, נפשיות ואנרגטיות . הבסיס העומד מאחורי השיטה הוא ניסיון לעורר את הכוח המרפא המצוי בתוכנו. המטפל באמצעות יוגה מלמד, מדגים, תומך ומכוון – אך הפעולה והיוזמה הם של הלומד. השיטה יכולה להיות לעזר למי שמעוניין לקבל כלים לשיפור הבריאות, להעלאת רמת האנרגיה, לשמחת חיים ולשלווה, על ידי מעורבות פעילה בתהליך.

בתום הסדנה יחלקו המדריכים למסיימים תקליטור לתרגול יוגה, אשר יופק כדי לאפשר לחולים להמשיך ולתרגל בבית, שכן ליוגה יעילות רבה אם מתמידים בתרגול.

התמונה נלקחה מויקיפדיה

חברת הביוטכנולוגיה ביומרין (Biomarin Pharmaceutical) הודיעה כי ה- EMEA (איגוד התרופות האירופאי) אישר לשווק את תרופת ה- Amifampridine Phosphate לטיפול בתסמונת מיאסטנית ע"ש למברט איטון (LEMS) – מחלה אוטואימונית נדירה הנובעת מחוסר אצטילכולין שמשתחרר מקצה העצב.

האמיפאמפרידין פותח ע"י יחידת הרוקחות של רשות בית החולים הציבורית של פריז ומחזיקת זכויות השיווק הנה חברת הביוטכנולוגיה ביומרין. זהו הטיפול המאושר הראשון לתסמונת למברט איטון ועל כן הוא קיבל מעמד של תרופת יתום, המעניקה לו באירופה בלעדיות למשך 10 שנים. אמיפאמפרידין מוכר כתרופת יתום גם בארה"ב.

בקרוב בארה"ב?

"אנחנו שמחים להגיש את האופציה הטיפולית הראשונה באירופה ל- LEMS, מחלה נדירה, מחלישה ומסוכנת, המוצר הרביעי שפיתחנו ושקיבל אישור", אמר ז'אן-ז'אק ביאנם, מנכ"ל ביומרין. "אנחנו מצפים בכיליון עיניים לפגישתנו עם ה- FDA כדי לקבל החלטה לגבי התהליך הרגולטורי של המוצר בארה"ב. בנוסף, נשקול את הפצת המוצר במספר מדינות מחוץ לארה"ב ולאירופה וכן נבחן את השימוש באמיפאמפרידין להתוויות נוספות".

רקע – תסמונת למברט איטון

תסמונת למברט איטון מופיעה במבוגרים ולרוב קשורה לגידולים ממאירים, בפרט גידולי ריאה. לעתים גידולים סרטניים גורמים להפעלת מערכת החיסון כנגד מרכיבי גידול שונים. אותם נוגדנים שמכוונים נגד מרכיבי הגידול תוקפים מרכיבים של מערכת העצבים.

ב- LEMS הנוגדנים תוקפים תעלות סידן בסינפסה (איזור הפר-סינפטי), ולכן מדובר במחלת חיבור עצב-שריר. הסימפטומים העיקריים הם חולשת שרירי הגפיים יתכנו גם סימפטומים תחושתיים קלים.

חברת מדיסון היא נציגת ביומרין בישראל ומשווקת בין היתר את תכשיר ה-Naglazyme לטיפול בתסמונת גנטית נדירה ע"ש מרטו-לאמי, שפותחה ע"י ביומרין.

חברת צפלון Cephalon הכריזה כי חתמה על הסכם רכישה של חברת התרופות השוויצרית MEPHA וחברות הבת שלה.

MEPHA מתמחה בפורמולציות חדשניות ומשווקת הן מוצרים גנריים והן אתיים.

הרכישה תגוון ותכפיל את הפעילות העסקית הבינלאומית של צפלון.

חברת מדיסון פארמה (נשיא: מאיר יעקבסון), נציגת צפלון בישראל, תשיק בקרוב את תכשיר ה MYOCET לטיפול בסרטן שד גרורתי.

חברת SHIRE, יצרנית מובילה בעולם של תרופות למחלות גנטיות נדירות, חקרה בשנים האחרונות את האנזים ממקור אנושי Velaglucerase alfa היחידי למחלת הגושה. תוצאות המחקר מוכחים כי פעילות האנזים יעילה ובטוחה לחולים במחלה . חברת מדיסון פארמה החלה בימים אלו לשווק את הטיפול בכל מרפאות גושה בארץ במסגרת טיפולי חמלה

חברת מדיסון פארמה המייצגת את חברת SHIRE בישראל, החלה בימים אלו לשווק את האנזים ההומאני Velaglucerase alfa בכל מרפאות גושה בארץ במסגרת טיפולי חמלה. הטיפול ניתן לאחר פרסום תוצאות מחקרי פאזה 3 , אשר הוכיחו כי האנזים Velaglucerase alfa היה יעיל ובטוח במיוחד בקרב מעל ל 100 חולים שקיבלו אותו החל משלב פאזה 2 ועד לפאזה 3 למשך למעלה מ 5 שנים.  בכל שלושת מחקרי פאזה III, נבדק האנזים Velaglucerase alfa הן בקרב חולי גושה שלא קיבלו טיפול קודם והן אצל אלו שקיבלו טיפול.

סיכום שלושת המחקרים:

מחקר 032 - בדק את בטיחות והיעילות של התרופה בקרב חולים עם מחלת גושה מסוג 1 שלא קיבלו טיפול קודם. מחקר זה בוצע במתכונת רב-מרכזית, אקראית, כפולת סמיות. במחקר, ניתנו שני מינונים של Velaglucerase alfa. מטופלים שהתקבלו למחקר היו חולים מגיל שנתיים ויותר ובנוסף סבלו מאנמיה הקשורה למחלה. אלו סבלו מביטוי קליני אחד לפחות של מחלת גושה מהבאים: תרומבוציטופניה, הגדלת טחול או כבד מוגדל באופן מוחשי.

המטופלים נבחרו באקראי לקבל Velaglucerase alfa במינון של 45 יח'/ק"ג או 60 יח'/ק"ג לתקופה של 12 חודשים. במחקר נמצא כי המטופלים נהנו מעלייה קלינית חשובה ומשמעותית מבחינה סטטיסטית ברמת ההמוגלובין, אשר נבדקה לפני ואחרי קבלת האנזים במינון של 60 יח'/ק"ג IV כל שבוע שני במשך 12 חודשים. בנוסף, נצפה בתום המחקר שיפור משמעותי מבחינה סטטיסטית בהשוואה לתחילת המחקר במספר הטסיות וגודל הטחול והכבד.

מחקר 039 – בדק השוואת יעילות בין האנזים ההומני Velaglucerase alfa לעומת Cerezyme imiglucerase. מטרת המחקר הראשונית הייתה השוואה של העלייה בהמוגלובין בין קבוצת Velaglucerase alfa לבין קבוצת imiglucerase. מטרות המחקר המשניות היו השוואה של העלייה בספירת הטסיות, הירידה בנפחי איברים ובמדדים חליפיים (surrogate markers) של מחלת הגושה. במחקר השתתפו מטופלים שלא קיבלו מעולם טיפול קודם בגילאי שנתיים ויותר ותוצאותיו הראו כי האנזים Velaglucerase alfa הציג יעילות קלינית מובהקת שניתן להשוותה ל- imiglucerase לגבי כל המטרות הטיפוליות.

מחקר 034 – בדק החלפת תרופה מ- imiglucerase ל- Velaglucerase alfa עם אותן יחידות מינון במטרה להעריך בטיחות ויעילות הטיפול. במחקר זה הוכחה יעילות בשמירה על ערכי המוגלובין, טסיות ונפח איברים במשך 12 חודשים של טיפול ב- Velaglucerase alfa, אשר בדרך כלל נסבל היטב.

בסרטון – מידע על מחלת הגושה

סיכום

בכל שלושת המחקרים עלה כי מרבית האירועים החריגים היו קלים עד מתונים בעוצמתם, בעוד שמרבית האירועים החריגים תלויי- תרופות דווחו בהקשר לעירויי Velaglucerase alfa, ונפתרו רובם ככולם ללא תופעות לוואי פתולוגיות. פיתוח נוגדנים ל- Velaglucerase alfa היה נדיר בכל שלשת המחקרים, והתרחש בכ- 1% מהמטופלים.

יש לציין כי תוכנית מחקרי פאזה 3 של חברת SHIRE היא בין הגדולות והמקיפות שהתקיימות עד היום למחלת הגושה: יותר מ 100 מטופלים ב 10 מדינות ברחבי העולם השתתפו במחקרים אלו. Velaglucerase alfa מופק בטכנולוגיה מתקדמת והאנזים המופק זהה לאנזים האנושי הנוצר בגוף האדם.

מינהל התרופות האמריקאי אישר את השימוש בתרופה "דיספורט" - בוטולינום טוקסין, לטיפול בהפרעות תנועה של הצוואר, ובקמטים בפנים.

הפרעות תנועה בצוואר מאופיינות בתנועה בלתי רצונית ותנוחה לא רגילה של הראש והצוואר (על פניו זה נראה כאילו והצוואר תפוס). תופעה זו הינה כרונית ומביאה לתחושת כאב בזכות ההתכווצות הבלתי רצונית של שרירי הצוואר. הסימפטומים מתחילים לרוב בסביבות גיל 40 או יותר, ונפוצים יותר בנשים ביחס לגברים.

דיספורט הוא מותג מבוסס מוניטין באירופה החל משנת 1991, ומאושר לשימוש ב 76 מדינות. למעלה מ 2 מיליון חולים טופלו בדיספורט ברחבי העולם.

דיספורט (DYSPORT)  הוא בוטולינום טוקסין מסוג A  המיוצר על-ידי חברת Ipsen האירופאית, בעל אישור רשות הבריאות האירופאית (EMEA ), האמריקאית (FDA) ומשרד הבריאות הישראלי.

הטיפול בקמטים בפנים באמצעות בוטולינום טוקסין – כגון דיספורט הינו שיטה מקובלת ונפוצה ביותר. בארצות הברית בלבד ההערכה היא כי טופלו בבוטולינום טוקסין מעל  10 מיליון איש.

השפעת הטיפול מתחילה תוך יום יומיים מההזרקה, ומגיעה לשיאה כשבוע עד 10 ימים לאחר ההזרקה. משך ההשפעה הממוצע הנו בין שלושה לשישה חודשים.

בדרך כלל יש צורך לחזור על הטיפול בהתאם להמלצת הרופא/ה המטפל/ת.

בוידאו המצורף: ד"ר יצחק מאייר, מומחה בכירורגיה פלסטית,  מתראיין בתוכנית הבריאות של אפרת אנזל בערוץ 10 על יתרונות הזרקת הדיספורט לקמטי הבעה.

לקבלת מידע נוסף על התרופה, מלאו טופס רישום זה ונחזור אליכם בהקדם:

טיסברי TYSABRI

תרופת הטיסברי של חברת ביוג'ן איידק לטיפול בטרשת נפוצה ממשיכה לצבור תאוצה. מכירות התרופה צמחו ברבעון השני של 2009 ב-  11.9% בהשוואה לרבעון הראשון של 2009  והסתכמו ב-254 מיליון דולר. המכירות בארה"ב צמחו ב-8.7% ברבעון החולף בהשוואה לרבעון הראשון של 2009 והגיעו ל-125 מיליון דולר ומחוץ לארה"ב גדלו ב-16.2% ברבעון השני של 2009 בהשוואה לרבעון הראשון של השנה והגיעו ל-129 מיליון דולר.

שלוש שנים בלבד לאחר מועד השקתה של התרופה, עומד כיום מספר החולים המטופלים בה ברחבי העולם על יותר מ – 55 אלף , והצמיחה במכירות מלמדת כי מדובר במגמת עליה מתמשכת. ביוג'ן איידק הציגה צמיחה גם ב-Avonex, התרופה הוותיקה שניתנת בהזרקה למחלת הטרשת הנפוצה. מכירותיה של אוונקס גדלו ב-6.5% ברבעון השני של 2009 בהשוואה לרבעון הראשון של 2009 והסתכמו ב 591 מיליון דולר.

התרופה נכנסה בישראל לסל הבריאות 2008  , והיא זוכה גם בארץ להצלחה רבה בקרב המטופלים.

לפניכם סרטון קצר ומעניין המתאר את פעולת תרופת הטיסברי:

חברת התרופות הבינלאומית EISAI הודיעה על רכישת החברה האמריקאית MGI PHARMA.

חברת MGI מיוצגת בישראל ע"י חברת מדיסון

מצורפת ההודעה על הרכישה

מהו הסומטולין?

סומטולין הוא אנלוג להורמון שנקרא סומטוסטטין ומיוצר על ידי חברת Ipsen. הסומטוסטטין נמצא בגופנו באופן טבעי ותפקידו לעכב הפרשת הורמון גדילה מבלוטת יותרת המוח (היפופיזה), הורמון זה מיוצר בגופינו בהיפותלמוס (מבנה קטן במוח הקדמי), בלבלב וברקמות אחרות .

ממה החומר מורכב?

סומטולין אוטוג'ל הינו חומר טהור המורכב מלנריאוטייד (החומר הפעיל) ומים מזוקקים

באיזה פורמולציות קיים הסומטולין?

הסומטולין קיים בשתי פורמולציות:

• * Somatuline PR 30 mg
• * Somatuline Autogel 60,90,120 mg

עבור מי הפורמולציות נועדו?

שתי הפורמולציות כלולות בסל הבריאות ומותוות לטיפול במחלת האקרומגליה (הפרשה מוגברת ובלתי מבוקרת של הורמון גדילה כתוצאה מגידול בבלוטת יותרת המוח), כמו כן הסומטולין מותווה לטיפול בסימפטומים של גידולים ממקור נוירואנדוקריני ובכללם גידולים קרצינואידים.

מהו אופן השימוש?

* Somatuline PR 30 mg ניתן כזריקה לשריר אחת ל : 7-14 ימים.
* Somatuline Autogel 60,90,120 mg ניתן כזריקה תת עורית עמוקה אחת ל 28 יום.

כיוון שכך נפח הזריקה מאוד קטן (0.2-0.4 מ"ל). הזריקות ניתנות על ידי צוות האחיות המקצועי והמיומן של חברת מדיסון פארמה שנמצא בקשר הדוק עם החולים ומשפחותיהם ומלווה אותם במהלך הטיפול .

מאיר יעקובסון- מדיסון

1. כמה אנשים סובלים מהזעת יתר?
ממחקרים אחרונים עולה כי 12 אחוזים מהאוכלוסיה בעולם סובלים מהזעת יתר. על הסוביל םמהזעת יתר נמנים גברים,נשים וילדים – ללא קשר לפעילות גופנית או לטמפרטורת הסביבה.

2. היכן מתרכזים מוקדי הזיעה?
הזעת יתר יכולה להתרחש בכל מקום על פני העור, אולם היא מתרכזת בעיקר בבית השחי, בכפות הידיים, המצח והפנים, בבטן, בישבן ובכפות הרגליים.

3. אילו סימפטומים מתגלים בקרב הסובלים מהזעת יתר?
כפות ידיהם של הסובלים מהזעת יתר יכולות להגיע לרמת הזעה עד שהם אינם יכולים לעסוק במלאכה הדורשת עבודת ידיים, שלא לדבר על חיבוק אינטימי או לחיצת יד פשוטה. בנוסף, על החולצה מופיעים כתמים מביכים והליכה ללא גרביים היא בלתי אפשרית.

4. מתי מופיעה הזעת היתר?
הזעת יתר יכולה להופיע גם בעת קור של אפס מעלות; לעיתים רבות היא קשורה למצבי לחץ או התרגשות. הסיבה לתופעה קשורה למערכת העצבים הסימפתטית המשגרת לבלוטות הזיעה הוראות מוגזמות וגורמת להם לפעול ביתר אנרגיה, גם כשאין סיבה לכך.

5. האם מדובר בתופעה גנטית?
ידוע כי קיים גורם גנטי וכי הזעת יתר מופיעה בדרך-כלל כבר בגיל צעיר מאוד.

6. מה היה הפתרון המסורתי להילחם בהזעת היתר?
במשך תקופה ארוכה הפיתרון היחידי היה ניתוח. הטיפול הניתוחי מנתק מוקדים מסוימים בעצבים הקשורים למערכת העצבים הסימפתטית הגורמת להזעה. ניתוק העצבים גורם לייבוש כפות הידיים והפנים, לפעמים גם בתי השחי (לא כפות הרגליים).

7. מהו הפיתרון המומלץ כיום?
לפני שמונה שנים נרשמה פריצת דרך רפואית הנותנת מענה יעיל, בטוח וארוך טווח ומיושמת בהצלחה מלאה. באמצעות טיפול בהזרקה תת עורית של בוטולניום לבית השחי ניתן להפחית משמעותית את ההזעה המקומית ובכך לשים קץ לאי הנוחות.

הזרקה מקומית של בוטולניום לכפות הידיים גורמת לירידה ניכרת בכמות ההזעה המופרשת בכף היד. מדובר בטיפול עדין שאינו פוגע או גורם למגבלה, אך מנגד מייבש את כפות הידיים לתקופה של ארבעה עד שישה חודשים ולעיתים אף יותר.

אנשים הסובלים מהזעת יתר מוצפים בזיעה ניגרת על המצח. באמצעות הזרקת הבוטולינום לאזור המצח והפנים ניתן להביא להפחתה ניכרת בתופעה. הטיפול מתבצע במרפאה ללא צורך באשפוז וללא כאבים.

8. מהו הדיספורט Dysport?
דיספורט הינו בוטולינום טוקסין אשר מנטרל באופן מקומי את הגירוי העצבי המוגזם של בלוטות הזיעה היכן שמוזרק. ההשפעה של הבוטולינום חולפת לאחר זמן, ולכן יש צורך לחזור על הטיפול אחת למספר חודשים. הטיפול מוכח כיעיל ובטוח.

אזורי ההזרקה:

מדיסון מאיר יעקובסון

שימו לב: ה- DYSPORT גם עוזרת לאנשים שלקו בשבץ.